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派致生物:专注细胞株开发,减少50%时间、降低70%成本、提高5倍成功率

作者:admin | 发布日期:2021-12-13 16:14

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“There is no cancer drug in current use that was not first tested in a cultured cell model.”
——Michael M. Gottesman
Deputy Director for Intramural Research,NIH



目前,几乎所有药物在研发过程中都不同程度的用到细胞模型。2012年,CRISPR技术首次实现了在哺乳动物细胞中的基因编辑,自此,这把“基因魔剪”凭借其精准、高效、操作简单等优势,使细胞模型的应用进入了一个新的阶段。除了基础研究和新药研发,在体外诊断、生物生产等领域也均涉及到细胞的基因编辑,总体市场规模超1000亿元,年增长复合率达12%。

对于药企或科研机构来讲,在进行创新药物发现的早期,基因编辑细胞就可以发挥重要作用,用于靶标发现、药物筛选与验证等方面。据Synthego调研报告显示,以构建一株基因敲除细胞为例,研究者自行进行基因编辑细胞株开发的平均周期为三个月,需要投入大约两万美元,而成功率只有14%。

对于研究者而言,如果在开展一个项目前需要费时费力的先去开发这样的工具,显然对整体的研究效率会大打折扣。大量未满足的需求造就了庞大的市场,这一市场也随着精准医疗大赛道的不断壮大而加大。

减少50%时间、降低70%成本、提高5倍成功率

专业的事交给专业的团队。对比研究者自己构建,通过第三方公司进行基因编辑细胞株的构建,可有效降低一半的周期和近70%的成本,提高约5倍成功率,即使对比行业的整体成功率,也提升了大约50%。

这一数据的来源和水平的明显提升则源于上海派致生物科技有限公司(以下简称“派致生物”)核心技术的优化以及标准化体系的建立,通过自动化解决方案,进一步提高细胞株构建的通量,降低成本,让研究者更高效地专注于新药研发。

派致生物成立于2016年,专注于CRISPR基因编辑技术与细胞株的开发及其在创新药研发领域的应用,定位于国内基因编辑细胞库的市场空白,拥有标准化细胞株构建和CRISPR高通量筛选两大核心技术平台。

派致生物核心技术团队由来自中科院的博士、博士后组成,创始人在细胞生物学与基因编辑领域拥有丰富的研发经验,曾获得“上海市青年创业英才”、“嘉定区高层次人才”等荣誉称号,也曾在“创业中国”、“创客中国”、“太湖杯”等创业大赛中获得多项佳绩。

基于自主开发的Quick-KO®、Quick-KI®等技术,派致生物成功构建了涵盖肺癌、肝癌、结直肠癌等20余种疾病的基因编辑细胞库,为高校、医院、制药公司、IVD公司、生物技术公司等上百客户提供了细胞株定向开发和靶点筛选服务。

质量控制构成产品与服务护城河,

与中科院、复旦、上交大等均有合作

细胞是生物医药研发的核心材料,然而细胞具有高度的异质性,细胞污染在全球实验室普遍发生且不易察觉,导致大量研究结果不可重复。有关资料记载,HEp-2和INT407两株细胞就曾因忽略质检错误使用而导致高达42亿美元研究经费的损失。

派致生物高度重视细胞的质量控制,严格参照ATCC、DSMZ、JCRB等国际细胞库标准,对每一株细胞进行严格质控,包括细胞身份(STR/核型/形态)、污染(病原体/异种细胞)、活性等,并采用符合NMPA/FDA法规要求的电子实验记录系统,确保细胞可溯源、数据可重复。此外,公司还建立了基因编辑可行性检测体系,包括靶标基因型、转染/感染效率、单克隆形成率、药敏等,确保基因编辑的成功率。

基于公司核心体系和多年的研发与项目经验,根据市场需求,派致生物为客户提供不同的基因编辑细胞解决方案。 

在产品方面,派致生物采用最优的gRNA设计与验证方案,开发了即用型基因编辑试剂盒,即使没有基因编辑经验,研究者也可以在说明书的指导下高效地完成基因编辑细胞株的构建,极大地减少了前期摸索和试错的成本。此外,公司也提供基于基因编辑细胞的核酸与蛋白参考品、CRISPR文库(标准/定制化)等相关产品,能够满足企业、科研院所、医院等不同客户的不同应用场景。

在服务方面,派致生物拥有完善的基因编辑细胞株开发方案,包括基因敲除、敲入、突变、内源激活与抑制、定点甲基化与去甲基化、RNA编辑等技术方案;化学转染、电转、病毒感染等基因递送方案;基因型检测、RNA表达、蛋白表达、脱靶检测等鉴定方案。基于细胞株开发和CRISPR筛选两大核心平台,公司也能提供原代细胞永生化、CRISPR文库筛选等服务。

目前,派致生物已合作的客户包括瑞金医院、华山医院、长征医院、西南医院、新桥医院等三甲医院;复旦大学、上海交通大学、中科院深圳研究院、第三军医大学、西南大学等高校;吉凯基因、博奥森生物、普众发现、LDT Bioscience等公司。

目前,从国外采购技术服务还存在沟通和运输的滞后,又由于欧美公司具有高昂的人力成本导致价格远高于国内,随着国内创新药研发的不断前移,类似派致生物等本土CRO企业也将随之迎来快速发展。

未来:通过合作完善国内细胞库商业化体系

但新领域的兴起也必将经历一些发展中的痛点。与其他材料不同,细胞,特别是人来源的细胞,在商业化应用过程中受法律的严格监管。目前,国内的药企、生物公司和科研机构,每年仍然需要大量向美国、欧洲、日本等细胞库引进各种细胞。然而,由于人种不同,细胞的基因背景显然也存在差异,我们不禁会问:基于这些进口细胞开展的研究,是否在为他国做嫁衣? 

提及发展愿景,派致生物表示:“我们不仅要建一个基因编辑细胞库,我们更要在中国人自己的细胞上建这个库,同时我们还要在法律允许的框架下开放给所有国内的研究者。

“然而这并非易事,首先,细胞和基因的数量庞大,选择何种构建策略至关重要;其次,细胞库的价值须建立在严格的质量控制、系统的表征和完善的管理体系基础上,这需要大量的投入。好在基于此前的数百个项目,派致生物已在标准化细胞株开发和质量控制等方面积累的丰富的经验,这为下一步大规模细胞库构建奠定了基础。

“随着基因编辑、多组学、人工智能、3D培养等技术的发展,细胞模型在新药研发中将发挥越来越重要的作用,我们希望在不久的将来,细胞这一生物医药研发过程中的核心原材料也能实现‘国产替代’。”


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